Das Aufkommen der ersten Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Revolution in der Versorgung von Patienten mit SMA. Schließlich können wir uns dieser schweren, seltenen Krankheit stellen. Es muss jedoch sichergestellt werden, dass die Therapie allen Patienten unabhängig von der Form der Krankheit und ihrer Schwere zur Verfügung steht, betonten Experten während der Debatte "Wirbelsäulenmuskelatrophie - Krankheitsbild und Behandlungsaussichten". Während der Debatte trat der Präsident der Stiftung - Kacper Ruciński - als Redner auf.
Anlass für die Organisation der Debatte war der Internationale SMA-Kongress vom 25. bis 27. Januar 2018 in Krakau - das größte wissenschaftliche Ereignis in der Geschichte, das ausschließlich der Muskelatrophie der Wirbelsäule gewidmet war. Es wurde von der SMA Foundation und SMA Europe gemeinsam organisiert und zog über 450 Experten aus aller Welt nach Krakau. Der Kongress stand unter der Schirmherrschaft des EU-Kommissars für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit - Vytenis Andriukaitis - sowie des Gesundheitsministeriums und der Stadt Krakau.
An der Systemdiskussion nahmen teil: prof. dr hab. med. Marcin Czech, Staatssekretär im Gesundheitsministerium; Polnische medizinische Experten auf dem Gebiet der Neurologie und neuromuskulären Erkrankungen prof. DR. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Medizinische Universität Warschau), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Medizinische Universität Danzig) und prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (Medizinische Universität in Posen); weltberühmte ausländische Experten prof. Dr. med. Enrico Bertini (Krankenhaus Bambino Gesù, Rom) und Prof. Dr. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris, und CHR Citadelle Hospital, Lüttich); Die Expertin für Gesundheitssysteme, Dr. Magdalena Władysiuk, und der Präsident unserer Stiftung - Kacper Ruciński.
Ein medizinisches Wunder bei SMA?
„Wir müssen klarstellen, dass es in der Medizin keine Wunder gibt. Wenn wir uns jedoch ansehen, wie die Versorgung von Patienten mit SMA bisher ausgesehen hat, wo wir nur Rehabilitation, Anti-Dekubitus-Prophylaxe und Patientenunterstützung empfohlen haben, das Auftreten eines Arzneimittels, das die motorischen Funktionen wiederherstellt oder es ihnen ermöglicht, zum ersten Mal aufzutreten, kann dies als Wunder beschrieben werden . " - zugelassener prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, Präsidentin der Polnischen Gesellschaft für Kinderneurologen.
Wie Kacper Ruciński zugab, hat das Erscheinen der ersten wirksamen Therapie gegen SMA im Dezember 2016 die Realität der Patienten und ihrer Familien völlig verändert. "Für uns Familien ist es vielleicht kein Wunder, weil sie nicht existieren, aber es ist sicherlich ein großer Durchbruch und etwas, das uns glauben gemacht hat, dass wir diese schwere, oft tödliche Krankheit endlich überwinden können."
Die Notwendigkeit eines Arzneimittels und eine rechtzeitige Diagnose
Prof. Prof. Laurent Servais, MD, der Patienten mit SMA in Frankreich und Belgien betreut und mit der Behandlung von über 100 Patienten begonnen hat, betonte, dass es entscheidend ist, dass zwischen der Beobachtung der Symptome und der Diagnose und dem Beginn der Behandlung so wenig Zeit wie möglich vergeht. „Die Verkürzung dieser Verzögerung ist äußerst wichtig. Bilden Sie daher zum einen Ärzte und Medizinstudenten zum Erkennen von SMA aus, zum anderen stellen Sie sicher, dass die Behandlung so schnell wie möglich beginnt, und führen Sie schließlich ein Neugeborenen-Screening durch, um die für Diagnose- und Behandlungsentscheidungen erforderliche Zeit zu verkürzen. Dies liegt daran, dass sich dies langfristig in der Wirksamkeit der Behandlung niederschlägt. " - sagte prof. Servais.
Prof. Prof. dr hab. Dr. Marcin Czech, Staatssekretär im Gesundheitsministerium, gab zu, dass er erfreut darüber war, dass Therapien aufgetaucht sind, mit denen wir diese schreckliche, tödliche Krankheit wirksam bekämpfen können. „Aus Sicht des Klinikers möchte ich, dass dieses Medikament auch heute noch erstattet wird. Leider funktioniert das System jedoch nicht so - wir müssen viele Einschränkungen berücksichtigen, auch finanzielle. Wir können nicht vergessen, wie viel Medikamente bei seltenen Krankheiten kosten. Dies kann den Handlungsspielraum erheblich verringern. Ich denke, dass bestimmte Änderungen im Gesundheitssystem zweifellos notwendig sind. Ab heute haben wir jedoch das Erstattungsbudget so wie wir es haben, daher muss der Hersteller Verständnis und außergewöhnliche Flexibilität zeigen. " - betonte den stellvertretenden Gesundheitsminister.
Wissenswert
Die SMA Foundation ist die einzige Organisation in Polen, die Menschen mit Rückenmuskelatrophie und ihre Familien zusammenbringt. Es wurde 2013 auf Initiative von Eltern von Kindern mit SMA gegründet. Ziel der Stiftung ist es, umfassende Aktivitäten für Menschen mit SMA und ihre Angehörigen durchzuführen, Änderungen der Bedingungen und Standards der medizinischen Versorgung anzustreben, das Bewusstsein für die Existenz und die gesundheitlichen Folgen der Krankheit zu schärfen, die Forschung zu finanzieren und Aktivitäten zur Entwicklung und Bereitstellung einer wirksamen Behandlung zu unterstützen.
