Hämophilie: Patienten warten auf ein neues Programm

In diesem Jahr endet das nationale Programm zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie und verwandten hämorrhagischen Krankheiten. Das Programm muss fortgesetzt werden, denn nur dann haben die Patienten die Möglichkeit, eine angemessene Versorgung zu erhalten, die in Polen noch fehlt.

Dank der Bemühungen der polnischen Vereinigung der Patienten mit Hämophilie hat sich die Situation der Patienten mit Hämophilie in Polen in den letzten 10 Jahren erheblich verbessert, aber der Standard der Patientenversorgung unterscheidet sich immer noch von dem in anderen Ländern. Zuvor war die Qualität der Hämophiliebehandlung in Polen sehr gering.

- Wenn Hämophilie schlecht behandelt wird, hat dies schwerwiegende Folgen, Patienten haben schwer beschädigte Gelenke, viele Menschen gehen nur dank der großen Arbeit von Orthopäden und Rehabilitatoren. Deshalb ist eine gute Behandlung so wichtig - sagte Bogdan Gajewski, Präsident der polnischen Vereinigung der Patienten mit Hämophilie, während der Pressekonferenz am Welttag der Patienten mit Hämophilie.

Es gibt keine umfassenden Behandlungszentren

Hämophilie ist eine seltene Krankheit, nur wenige Ärzte kennen die Behandlung. Daher sollten komplexe Therapiezentren eingerichtet werden, in denen Patienten die Hilfe von Spezialisten erhalten können.

Die Einrichtung solcher Zentren ist eines der Hauptziele der kürzlich geschaffenen neuen Ausgabe des Nationalen Programms zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie für den Zeitraum 2019-22.

- Patienten sollten Zugang zu umfassender medizinischer Versorgung haben. Daher ist es jetzt am wichtigsten, umfassende Versorgungszentren einzurichten, in denen Patienten mit Hämophilie nicht nur einen Hämatologen, sondern auch andere Spezialisten, z. B. Orthopäden, Chirurgen, Zahnärzte, Hepatologen und Genetiker, konsultieren können , Physiotherapeutin und Frauen mit von-Willebrand-Krankheit und verwandten Blutungsstörungen auch bei einem Gynäkologen. Das Leben einer an Hämophilie leidenden Person hängt vom Wissen des Arztes über therapeutische Möglichkeiten ab, weshalb die Ausbildung des medizinischen Personals so wichtig ist - sagte Prof. Krystyna Zawilska, Vorsitzende der Hämostasegruppe der Polnischen Gesellschaft für Hämatologen und Transfusionisten.

- Wir hoffen, dass die neue Ausgabe des Nationalen Programms rechtzeitig genehmigt, das Programm umgesetzt und die Zentren eingerichtet werden - sagte Bogdan Gajewski.

Die stellvertretende Gesundheitsministerin Katarzyna Głowala, die an der Konferenz teilnahm, versicherte, dass sich die Patienten keine Sorgen machen sollten, da keine Gefahr bestehe.

- Die Arzneimittel sind bis Ende des ersten Quartals 2019 gesichert. Das vom Team entwickelte Programm wurde am 30. März an das Gesundheitsministerium und am 11. April an das AOTMiT gesendet. Die Agentur hat 60 Tage Zeit, um eine Stellungnahme abzugeben. Ich kann Ihnen versichern, dass die Kranken nicht ohne Behandlung bleiben werden. Das Programm werde unverzüglich fortgesetzt - sagte der stellvertretende Minister Głowala.

Das nationale Programm sieht den Aufbau eines Netzwerks umfassender Behandlungszentren vor.

- Zentren werden erst eingerichtet, wenn die ambulanten Hämophiliebehandlungsverfahren einen angemessenen Preis haben. Um die angemessene Qualität der Behandlung zu erhalten, müssen die Verfahren und ihre korrekte Bewertung vorbereitet werden, damit diese Versorgung das Budget des Krankenhauses nicht belastet, z. B. durch spezialisierte Diagnostik - sagte Bogdan Gajewski.

Das Problem der Notfallmaßnahmen in HED- und Krankenhausnotaufnahmen bleibt weiterhin ein Problem. Im Falle einer Verletzung sollten Patienten mit Hämophilie so bald wie möglich einen Gerinnungsfaktor erhalten.

Leider gibt es immer noch Fälle von unsachgemäßer Behandlung von Menschen mit Hämophilie: Verzögerung oder sogar Verweigerung der Verabreichung eines Faktors. Dies gefährdet die Gesundheit und das Leben von Menschen mit Hämophilie.

Seit einigen Jahren beantragt die polnische Vereinigung der Patienten mit Hämophilie die Anerkennung der Patientenkarte "Factor First" als offizielles Dokument, das von den Rettungsdiensten respektiert wird.

Leider bleiben die Einsprüche des Vereins unbeantwortet.

Verbesserung des Zugangs zu neuen Medikamenten

Das Angebot an Gerinnungsfaktoren in Polen ist bereits auf einem guten Niveau. - In Polen betrug der Pro-Kopf-Verbrauch von Faktor VIII im Jahr 2016 6,38. Das ist viel, obwohl wir noch weit von Irland entfernt sind, wo es 10,84 ist, oder nach Ungarn. Das Problem ist jedoch die Art der verwendeten Gerinnungsfaktoren - bewertet Prof. Krystyna Zawilska.

Die überwiegende Mehrheit der in Polen erhältlichen Arzneimittel sind aus Plasma gewonnene Faktoren, die aus Plasma vieler Spender hergestellt werden und von den meisten Experten als weniger sicher eingestuft werden.

Bei der Behandlung von erwachsenen Patienten nur 3-5 Prozent. Die verwendeten Medikamente sind moderne rekombinante Faktoren, die gentechnisch in modifizierten Zellkulturen hergestellt werden.

- Rekombinante Faktoren bedeuten nicht nur mehr Sicherheit, sondern auch mehr Effizienz. Die Modifikation des Moleküls hilft, zusätzliche Effekte zu erzielen, z. B. werden Faktoren mit längerer Wirkung erzeugt. Heute muss ein Patient mit Hämophilie A jedes Jahr 150 Injektionen in eine Vene erhalten. Mit langwirksamen Medikamenten konnte die Anzahl der Injektionen auf 100 und bei Hämophilie B noch weiter reduziert werden. Es gibt auch neue Medikamente, die die Behandlung von Patienten vollständig verändern - sie können einmal pro Woche subkutan verabreicht werden. Wir möchten, dass auch polnische Patienten Zugang zu ihnen haben - sagte prof. Zawilska.

Außerdem haben nicht alle Kinder die Chance, mit rekombinanten Mitteln behandelt zu werden. Es gibt immer noch eine archaische Aufzeichnung in der prophylaktischen Behandlung von Kindern, die nicht durch medizinisches Wissen gestützt wird, wonach nur Kinder, die noch nie mit aus Plasma gewonnenen Arzneimitteln behandelt wurden, rekombinante Mittel zur Behandlung verwenden dürfen.

Wie wird Hämophilie in Ungarn behandelt?

Das Beispiel Ungarn zeigt, wie man sich gut um Menschen mit Hämophilie kümmert. Die Organisation der Versorgung von Patienten mit hämorrhagischen Störungen in Ungarn ist sehr hoch.

Die Patienten erhalten eine umfassende medizinische Versorgung, einen breiten Zugang zu rekombinanten Gerinnungsfaktoren und die Möglichkeit, moderne Therapien anzuwenden.

- In meinem Land gibt es ein spezialisiertes Zentrum für die umfassende Versorgung von Patienten mit Hämophilie, das mit Ärzten und Gesundheitsdienstleistern zusammenarbeitet und uns eine personalisierte, interdisziplinäre Versorgung bietet - sagte David Lencses von der Ungarischen Krankenvereinigung. - Der Staat bietet uns ein wirksames Behandlungsmodell, das in vielen Ländern bewährt und vom Europäischen Parlament empfohlen wird. Dank dessen können wir beruflich und familiär ein aktives Leben führen und die Krankheit vergessen.

In Ungarn sind 43% der verwendeten Gerinnungsfaktoren rekombinante Arzneimittel. - Von Geburt an wurde ich prophylaktisch behandelt, ich war immer eine aktive Person, ich spielte Fußball, Volleyball, Basketball, ich habe mich nie durch die Tatsache verletzt gefühlt, dass ich Hämophilie habe, inkl. weil der Staat mir einen guten Zugang zu Medikamenten und eine gute Organisation der Behandlung bietet - sagte David Lencses.

- Wir hoffen, dass die Agentur für Bewertung und Tarifierung von Gesundheitstechnologien, die jetzt die neue Ausgabe des Nationalen Programms erhalten hat, dies unterstützen wird. Die Umsetzung der neuen Ausgabe des Programms könnte dazu führen, dass Polen die europäischen Standards für die Behandlung von Hämophilie erfüllt, sagt Bogdan Gajewski. - Wir freuen uns auf ein gutes Programm.