Während der polnischen Feier zum Welttag der seltenen Krankheiten, die am 29. Februar dieses Jahres stattfand. In Warschau fassten Patienten, Leiter von Patientenorganisationen, Experten und Vertreter des Gesundheitsministeriums das Jahr 2019 zusammen, was viele positive Erstattungsentscheidungen mit sich brachte. Der wichtigste nationale Plan für seltene Krankheiten für Patienten wurde jedoch noch nicht endgültig genehmigt. Laut der Erklärung des Gesundheitsministeriums soll das Dokument am 30. Juni dieses Jahres endgültig von der Regierung angenommen werden.
Die Patienten schätzen die Anzahl der positiven Erstattungsentscheidungen, die das Gesundheitsministerium 2019 getroffen hat
In diesem Jahr wurden intensive Arbeiten am Nationalen Plan für seltene Krankheiten durchgeführt. Trotz der Genehmigung durch das Gesundheitsministerium wurde die endgültige Fassung von der Kanzlei des Premierministers nicht genehmigt. Hierzu sind noch einige Klarstellungen und Details erforderlich.
- Das letzte Jahr hat uns deutlich gezeigt, dass das Gesundheitsministerium die richtige Richtung eingeschlagen hat, wenn es um die Erstattung von Medikamenten bei seltenen Krankheiten geht. Die Erstattung wurde für Morbus Fabry, Akromegalie, Morbus Crohn oder Morbus Gaucher gewährt. Die Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ VI wurde fortgesetzt, und Patienten mit EB (alveoläre epidermale Trennung) erhielten erstatteten Zugang zu den für sie erforderlichen Spezialverbänden - betonte Stanisław Maćkowiak, Präsident der Föderation polnischer Patienten.
- Die positive Entscheidung des letzten Jahres für die Erstattung der Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry hat gezeigt, dass das Gesundheitsministerium dem Leiden von Patienten mit seltenen Krankheiten nicht gleichgültig gegenübersteht. Sie öffnete das Tor, das seit vielen Jahren für Patienten mit Morbus Fabry geschlossen war. Heute können Patienten mit dieser Krankheit endlich ohne Angst für morgen, ohne Leiden und ohne Schmerzen leben - Anna Moskal, Präsidentin der Vereinigung der Familien mit Fabry-Krankheit.
- Die Erstattung der oralen Eliglustat-Therapie für Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ I, die am 1. März in Kraft tritt, ist eine wichtige Neuerung bei der Behandlung dieser Krankheit und eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität von Menschen, die an einer der Krankheitsmutationen leiden. Die Möglichkeit, das Medikament zu Hause, bei der Arbeit oder unterwegs einzunehmen, ohne dass regelmäßige intravenöse Infusionen und kostspielige und zeitaufwändige Krankenhausbesuche erforderlich sind, bietet vielen Patienten die Möglichkeit, ein normales Leben zu führen und aktiv zu arbeiten. Darüber hinaus ist die neue therapeutische Lösung auch ein Durchbruch für diejenigen, die aus verschiedenen Gründen nicht von anderen Behandlungsformen profitieren können, sagte Błażej Jelonek, Verband der Familien mit Gaucher-Krankheit.
Das Gesundheitsministerium erklärt den endgültigen Termin für die Annahme des Nationalen Plans für seltene Krankheiten
Der National Rare Disease Plan muss noch verabschiedet werden. Das Ministerium erklärt als Frist: 30. Juni dieses Jahres. und bildet am 2. März ein engagiertes Team. Die Patientengemeinschaft rechnet mit einem früheren Datum für das Inkrafttreten des lang erwarteten Dokuments.
Im Jahr 2019 scheinen die Arbeiten im Zusammenhang mit dem Nationalen Plan für seltene Krankheiten abgeschlossen zu sein. Das Dokument, das in den letzten Jahren von der Patientengemeinschaft gemeinsam entwickelt wurde, wurde letztes Jahr nicht wie erwartet von der Regierung endgültig genehmigt. Laut der Erklärung des Gesundheitsministeriums, zu der auch die Minister Jacek Gadomski und Maciej Miłkowski gehören, soll die Annahme bis zum 30. Juni dieses Jahres erfolgen.
- Wir freuen uns auf die Annahme des Nationalen Plans für seltene Krankheiten. Wir hoffen aufrichtig, dass es vor Ostern passieren wird. Das vorbereitete Dokument entspricht unseren Erwartungen und passt vor allem zu Ärzten als Strategie. Die rasche Umsetzung des Nationalen Plans für seltene Krankheiten wird es in naher Zukunft ermöglichen, auf Zentren Bezug zu nehmen, die sich mit der Behandlung seltener Krankheiten befassen. Es ist verbunden mit der Festlegung der Kriterien, die von den Zentren zu erfüllen sind, um den Status eines Referenzzentrums zu erhalten, und der Festlegung des Kapitalisierungssatzniveaus für diese. Es ist auch notwendig, die Arbeit an der Erstellung eines Registers für seltene Krankheiten zu beschleunigen - sagte Mirosław Zieliński, Präsident des Nationalen Forums für die Behandlung seltener Krankheiten.
- In Bezug auf die Erstattung erwarten wir weitere positive Entscheidungen, die den Zugang zu modernen Therapien für seltene Krankheiten wie PAH (pulmonale arterielle Hypertonie), TTR-Amyloidose, Duchenne-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit, Mukoviszidose und Fabry-Krankheit (drittes Medikament, oral) und verbessern Bereitstellung des Zugangs zu hydrophilen Kathetern für Patienten mit angeborener Spina bifida. Als Patientengemeinschaft erwarten wir eine Änderung des Erstattungsgesetzes, die neue Regeln für die Bewertung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten auf der Grundlage von MCDA (Multi-Criteria Decision Analysis) einführt, auch in dem Umfang, in dem die Erstattung neuer Gentherapien wie CAR-T beantragt werden kann Erwartungen haben sich erfüllt, es ist notwendig, seltene Krankheiten in die Prioritätenliste des Gesundheitsministers aufzunehmen - zusammengefasst Mirosław Zieliński.
Aufbau des Teams für seltene Krankheiten
Der auf der Konferenz anwesende Vertreter des Gesundheitsministeriums, Minister Maciej Miłkowski, erklärte die Umsetzung des Plans für seltene Krankheiten bis spätestens 30. Juni 2020. Das Dokument wurde im November letzten Jahres dem Ständigen Ausschuss des Ministerrates vorgelegt. Jetzt ist es notwendig, einen Einsatzplan zu erstellen. Laut der Erklärung des Ministeriums wurde am 2. März 2020 das Team für seltene Krankheiten gegründet. Ziel des Teams ist es, Lösungen zu entwickeln, die in den Bereichen für Patienten mit seltenen Krankheiten wichtig sind und folgende Ziele verfolgen:
- Verbesserung der Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten in der Republik Polen gemäß den in der Europäischen Union verabschiedeten Standards;
- Gewährleistung des Zugangs zu hochwertigen, innovativen Gesundheitsdiensten;
- Entwicklung und Verbreitung von Wissen über seltene Krankheiten.
Der Vorsitzende des Teams war prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, Vertreterin des Instituts "Children's Memorial-Health Center", nationale Koordinatorin des ORPHANET-Projekts.
Die Ernennung des Teams mit dem Versprechen, seltene Krankheiten in die Liste der Gesundheitsprioritäten der Republik Polen aufzunehmen, und der konsequente Dialog des Gesundheitsministeriums mit Patienten über die Erweiterung der Erstattungslisten um kostengünstige Therapien und Medizinprodukte lassen hoffen, dass 2020 ein Jahr für polnische Patienten wird. ein Durchbruch und wird die Themen seltener Krankheiten dauerhaft in die polnische Rechtsordnung aufnehmen.
